Незарегистрированный в России препарат хочет закупить Курская область
Муковисцидоз — это аутосомно-рецессивное моногенное наследственное заболевание, характеризующееся поражением всех экзокринных желез, а также жизненноважных органов и систем. В 2019 году компания Vertex Pharmaceuticals выпустила первую тройную комбинацию «Трикафта» для лечения этого заболевания.
«Частота муковисцидоза колеблется среди представителей европеоидов от 1:600 до 1:17000 новорожденных. В РФ частота муковисцидоза составляет, по данным ФГБУ Медикогенетического научного центра, 1:10000 новорожденных. Цели лечения — обеспечивать максимально высокое качество жизни пациента, предупреждать и лечить обострения хронического инфекционновоспалительного процесса в бронхолегочной системе и обеспечивать адекватный рацион и режим питания», — рассказала к.м.н., доцент кафедры эндокринологии ФГБОУ ДПО РМАНПО Елена Доскина.
Пациенты с таким заболеванием вынуждены постоянно принимать антибиотики, муколитики и ферменты. Для них данная поддерживающая терапия жизненно необходима. «Трикафта» относится к препаратам, которые корректируют дефектный белок, ответственный за развитие заболевания.
Комитетом здравоохранения Курской области было размещено две заявки на закупку — первая на 19 млн 925 тысяч рублей (420 упаковок), вторая — на 15 млн 940 тысяч рублей (336 упаковок).
«Препараты, незарегистрированные в Российской Федерации, часто закупаются в субъектах. Сегодня есть порядок ввоза этих лекарственных препаратов. Он регламентирован 61-ФЗ и подзаконными актами. Единственное, еще не прописан порядок закупки. То есть, законодательство не содержит норм, которые говорят о процедуре закупки незарегистрированных препаратов. Поэтому мы приобретаем препарат в рамках исполнения решения суда, — объясняет заместитель председателя комитета здравоохранения Курской области Елена Агаркова. — Проблема в том, что поставщик должен иметь разрешение на ввоз. Дилемма такая — включать ли наличие разрешения на ввоз в требования, или выигрывает некая компания, а потом она получает разрешение. Решили, что любой, кто захочет, может поучаствовать в тендере. Если он выиграет, пойдет в Минздрав получать разрешение. Также проблематичен вопрос цены. Пока что нет реестровых цен из-за того, что препарат не зарегистрирован. Соответственно, закупка осуществляется только по коммерческим предложениям».
Курская область уже второй раз закупает данный препарат. Первая поставка была передана ребенку. Ее получил 14-летний мальчик, мать которого добилась закупки препарата через суд.
«Средства берутся из бюджета области. Спонсорская поддержка в этой ситуации не оказывается. Есть препарат «Сабрил», который также не зарегистрирован на территории Российской Федерации. Его мы приобретали с помощью благотворителей. 600 тыс. стоит курс данного лекарственного средства. На «Трикафту» требуется 5 млн рублей, а это много. Все зависит от суммы», — поясняет Елена Агаркова.
«Препарат «Трикафта» относительно новый трехкомпонентный препарат — в октябре 2019 года получил одобрение FDA. Показанием для его применения является муковисцидоз с пациента с 12 лет хотя бы с одной мутацией муковисцидозного трансмембранного регулятора проводимости (CFTR). В 2020 году FDA расширило список мутаций (CFTR мутации). Путь регистрации препаратов в РФ в некоторой степени сложен, лекарство должно иметь основательную доказательную базу своей эффективности и безопасности, должны быть проведены клинические исследования. Учитывая тот факт, что FDA одобрило применение препарата, есть хорошие шансы для его регистрации», — считает к.м.н., доцент кафедры эндокринологии ФГБОУ ДПО РМАНПО Елена Доскина.
Подписывайтесь на РБК Черноземье в соцсетях «ВКонтакте», Facebook, Instagram, YouTube и мессенджере Telegram.
