Незарегистрированный в России препарат хочет закупить Курская область
Муковисцидоз — это аутосомно-рецессивное моногенное наследственное заболевание, характеризующееся поражением всех экзокринных желез, а также жизненноважных органов и систем. В 2019 году компания Vertex Pharmaceuticals выпустила первую тройную комбинацию «Трикафта» для лечения этого заболевания.
«Частота муковисцидоза колеблется среди представителей европеоидов от 1:600 до 1:17000 новорожденных. В РФ частота муковисцидоза составляет, по данным ФГБУ Медикогенетического научного центра, 1:10000 новорожденных. Цели лечения — обеспечивать максимально высокое качество жизни пациента, предупреждать и лечить обострения хронического инфекционновоспалительного процесса в бронхолегочной системе и обеспечивать адекватный рацион и режим питания», — рассказала к.м.н., доцент кафедры эндокринологии ФГБОУ ДПО РМАНПО Елена Доскина.
Пациенты с таким заболеванием вынуждены постоянно принимать антибиотики, муколитики и ферменты. Для них данная поддерживающая терапия жизненно необходима. «Трикафта» относится к препаратам, которые корректируют дефектный белок, ответственный за развитие заболевания.
Комитетом здравоохранения Курской области было размещено две заявки на закупку — первая на 19 млн 925 тысяч рублей (420 упаковок), вторая — на 15 млн 940 тысяч рублей (336 упаковок).
«Препараты, незарегистрированные в Российской Федерации, часто закупаются в субъектах. Сегодня есть порядок ввоза этих лекарственных препаратов. Он регламентирован 61-ФЗ и подзаконными актами. Единственное, еще не прописан порядок закупки. То есть, законодательство не содержит норм, которые говорят о процедуре закупки незарегистрированных препаратов. Поэтому мы приобретаем препарат в рамках исполнения решения суда, — объясняет заместитель председателя комитета здравоохранения Курской области Елена Агаркова. — Проблема в том, что поставщик должен иметь разрешение на ввоз. Дилемма такая — включать ли наличие разрешения на ввоз в требования, или выигрывает некая компания, а потом она получает разрешение. Решили, что любой, кто захочет, может поучаствовать в тендере. Если он выиграет, пойдет в Минздрав получать разрешение. Также проблематичен вопрос цены. Пока что нет реестровых цен из-за того, что препарат не зарегистрирован. Соответственно, закупка осуществляется только по коммерческим предложениям».
Курская область уже второй раз закупает данный препарат. Первая поставка была передана ребенку. Ее получил 14-летний мальчик, мать которого добилась закупки препарата через суд.
«Средства берутся из бюджета области. Спонсорская поддержка в этой ситуации не оказывается. Есть препарат «Сабрил», который также не зарегистрирован на территории Российской Федерации. Его мы приобретали с помощью благотворителей. 600 тыс. стоит курс данного лекарственного средства. На «Трикафту» требуется 5 млн рублей, а это много. Все зависит от суммы», — поясняет Елена Агаркова.
«Препарат «Трикафта» относительно новый трехкомпонентный препарат — в октябре 2019 года получил одобрение FDA. Показанием для его применения является муковисцидоз с пациента с 12 лет хотя бы с одной мутацией муковисцидозного трансмембранного регулятора проводимости (CFTR). В 2020 году FDA расширило список мутаций (CFTR мутации). Путь регистрации препаратов в РФ в некоторой степени сложен, лекарство должно иметь основательную доказательную базу своей эффективности и безопасности, должны быть проведены клинические исследования. Учитывая тот факт, что FDA одобрило применение препарата, есть хорошие шансы для его регистрации», — считает к.м.н., доцент кафедры эндокринологии ФГБОУ ДПО РМАНПО Елена Доскина.
Подписывайтесь на РБК Черноземье в соцсетях «ВКонтакте», Facebook, Instagram, YouTube и мессенджере Telegram.
Попробуйте новую функцию «ГигаЧат» — общаться голосом
Какое вино подать к ужину, если не знаешь предпочтения гостей
Как приготовить говядину в вине по-бургундски
Чем занять детей, пока взрослые общаются за столом
Как легко завести разговор в компании, где все только что познакомились
О чём надо позаботиться, если собираешься позвать много гостей
Из каких сыров и ветчин собрать тарелку закусок к вину
Что делать, если пролил красное вино на белую скатерть
Какие есть правила классической сервировки стола
Какие игры можно предложить для взрослой компании дома
Как легко запомнить имена людей, которых тебе представили
